Hva er genomredigering og CRISPR-Cas9?

For å bruke delingsfunksjonene på denne siden, må du aktivere JavaScript. Fra Genetics Home Reference. Lære mer

Genomredigering (også kalt genredigering) er en gruppe teknologier som gir forskere muligheten til å endre en organismes DNA. Disse teknologiene gjør at genetisk materiale kan legges til, fjernes eller endres på bestemte steder i genomet. Flere tilnærminger til genomredigering er utviklet. En nylig er kjent som CRISPR-Cas9, som er en forkortelse for grupperte, regelmessig mellomliggende korte palindromiske repetisjoner og CRISPR-assosiert protein 9. CRISPR-Cas9-systemet har skapt mye spenning i det vitenskapelige samfunnet fordi det er raskere, billigere og mer nøyaktig og mer effektiv enn andre eksisterende genomredigeringsmetoder.



CRISPR-Cas9 ble tilpasset fra et naturlig forekommende genomredigeringssystem hos bakterier. Bakteriene fanger biter av DNA fra invaderende virus og bruker dem til å lage DNA -segmenter kjent som CRISPR -matriser. CRISPR -matrisene lar bakteriene 'huske' virusene (eller nært beslektede). Hvis virusene angriper igjen, produserer bakteriene RNA -segmenter fra CRISPR -matrisene for å målrette virusenes DNA. Bakteriene bruker deretter Cas9 eller et lignende enzym for å kutte DNA fra hverandre, noe som deaktiverer viruset.



CRISPR-Cas9-systemet fungerer på samme måte i laboratoriet. Forskere lager et lite stykke RNA med en kort 'guide' -sekvens som fester (binder seg) til en bestemt målsekvens av DNA i et genom. RNA binder seg også til Cas9 -enzymet. Som i bakterier brukes det modifiserte RNA til å gjenkjenne DNA -sekvensen, og Cas9 -enzymet kutter DNAet på det målrettede stedet. Selv om Cas9 er enzymet som brukes oftest, kan andre enzymer (for eksempel Cpf1) også brukes. Når DNA er kuttet, bruker forskere cellens eget DNA -reparasjonsmaskineri for å legge til eller slette biter av genetisk materiale, eller for å gjøre endringer i DNA ved å erstatte et eksisterende segment med en tilpasset DNA -sekvens.



Genomredigering er av stor interesse for forebygging og behandling av menneskelige sykdommer. For tiden er det mest forskning på genomredigering gjort for å forstå sykdommer ved hjelp av celler og dyremodeller. Forskere jobber fortsatt med å avgjøre om denne tilnærmingen er trygg og effektiv for bruk hos mennesker. Det blir utforsket i forskning på et bredt spekter av sykdommer, inkludert enkeltgenforstyrrelser som f.eks cystisk fibrose , hemofili , og sigdcellesykdom . Det gir også løfte om behandling og forebygging av flere komplekse sykdommer som kreft, hjertesykdom, psykisk sykdom og HIV -infeksjon (humant immunsviktvirus).

Etiske bekymringer oppstår når genomredigering, ved hjelp av teknologier som CRISPR-Cas9, brukes til å endre menneskelige genomer. De fleste endringene som ble introdusert med genomredigering er begrenset til somatiske celler, som er andre celler enn egg- og sædceller. Disse endringene påvirker bare visse vev og blir ikke overført fra en generasjon til den neste. Imidlertid kan endringer som gjøres i gener i egg- eller sædceller (kimceller) eller i genene til et embryo, overføres til fremtidige generasjoner. Germline celle og embryo genom -redigering gir en rekke etiske utfordringer, inkludert om det ville være tillatt å bruke denne teknologien for å forbedre normale menneskelige egenskaper (for eksempel høyde eller intelligens). Basert på bekymringer om etikk og sikkerhet, er redigering av kimceller og embryo -genom for øyeblikket ulovlig i mange land.



Vitenskapelige tidsskriftartikler for videre lesing

Ormond KE (1), Mortlock DP (2), Scholes DT (3), Bombard Y (4), Brody LC (5), Faucett WA (6), Garrison NA (7), Hercher L (8), Isasi R (9), Middleton A (10), Musunuru K (11), Shriner D (12), Virani A (13), Young CE (3). Redigering av menneskelig germline genom. Er J Hum Genet. 2017 3. august; 101 (2): 167-176. PubMed: 28777929 . Gratis fulltekst tilgjengelig fra PubMed Central: PMC5544380 .

Gupta RM, Musunuru K. Utvidelse av verktøysettet for genetisk redigering: ZFN, TALEN og CRISPR-Cas9. J Clin Invest. 2014 okt; 124 (10): 4154-61. doi: 10.1172/JCI72992. Epub 2014 1. okt. Anmeldelse. PubMed: 25271723 . Gratis fulltekst tilgjengelig fra PubMed Central: PMC4191047 .

Hsu PD, Lander ES, Zhang F. Utvikling og applikasjoner av CRISPR-Cas9 for genomteknikk. Celle. 2014 5. juni; 157 (6): 1262-78. doi: 10.1016/j.cell.2014.05.010. Anmeldelse. PubMed: 24906146 . Gratis fulltekst tilgjengelig fra PubMed Central: PMC4343198 .




kan et brokk fjernes

Komor AC, Badran AH, Liu DR. CRISPR-baserte teknologier for manipulering av eukaryote genomer. Celle. 2017 20. april; 169 (3): 559. doi: 10.1016/j.cell.2017.04.005. PubMed: 28431253 .

Lander ES. The Heroes of CRISPR. Celle. 2016 14. januar; 164 (1-2): 18-28. doi: 10.1016/j.cell.2015.12.041. Anmeldelse. PubMed: 26771483 .

For mer informasjon om CRISPR-Cas9 og andre genomredigeringsteknologier:

National Human Genome Research Institute har en serie faktaark om genomredigering: Fra National Institutes of Health

Spørsmål og svar om CRISPR er tilgjengelig fra Broad Institute.

Personal Genetics Education Project har et faktaark, Genmodifisering, genomredigering og CRISPR , som gir en introduksjon til genomredigering.

Yourgenome.org (fra Wellcome Genome Campus) gir informasjon for publikum om CRISPR-Cas9 .

TIL video som illustrerer hvordan CRISPR-Cas9 fungerer er tilgjengelig fra McGovern Institute for Brain Research ved MIT.

ClinicalTrials.gov har en liste over menneskelige studier ved bruk av genomredigering knyttet til ulike sykdommer. Fra National Institutes of Health

Temaer i kapitlet om genomisk forskning

Andre kapitler i Help Me Understand Genetics

Fra Genetics Home Reference

Genetics Home Reference har slått seg sammen med MedlinePlus. Genetikk Hjem Referanseinnhold finner du nå i delen 'Genetikk' i MedlinePlus. Lære mer

Informasjonen på dette nettstedet skal ikke brukes som erstatning for profesjonell medisinsk behandling eller råd. Kontakt en helsepersonell hvis du har spørsmål om helsen din.